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重大突破!全球首例糖尿病被治愈,患者彻底摆脱37年胰岛素依赖!

医学界迎来里程碑突破! 近日,全球首例通过基因编辑技术治愈的1型糖尿病患者在瑞典诞生。一名与疾病抗争长达37年的42岁男性患者,在接受革命性的基因编辑胰岛细胞移植手术后,已实现自主胰岛素分泌,彻底告别每日胰岛素注射的治疗生涯。

据悉,该研究采用CRISPR基因编辑工具对供体胰岛细胞进行精密改造,通过三项关键基因编辑操作,使移植细胞成功规避宿主免疫系统的攻击,从而无需使用免疫抑制药物。这一突破不仅为糖尿病治疗开辟了新途径,更标志着基因编辑技术正式迈入临床应用新时代。

这位瑞典患者自5岁起被确诊为1型糖尿病,至今病程已达37年。1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,患者免疫系统错误攻击胰腺中负责产生胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素绝对缺乏。传统治疗需终身依赖外源胰岛素注射和严格饮食控制,但仍面临血糖波动剧烈和长期并发症风险。

研究团队从健康捐赠者获取胰岛细胞后,使用CRISPR技术进行了三项关键编辑:

两次编辑显著降低了适应性T细胞用于识别异物抗原的表达量;

第三次编辑促进CD47蛋白的产生,有效阻断了先天免疫细胞(如自然杀伤细胞和巨噬细胞)的攻击。

编辑后的细胞通过肌肉注射植入患者前臂。术后观察发现,未成功编辑的细胞在数周内被免疫系统清除,而完成三重编辑的细胞成功存活并发挥功能。术后12周内,移植细胞已能对葡萄糖波动产生生理反应,特别是在餐后血糖高峰期间正常分泌胰岛素。

传统胰岛移植方案虽能实现血糖控制,但患者需终身服用免疫抑制药物,导致感染风险显著增高——甚至普通感冒都可能危及生命。本次治疗完全规避了这一困境:患者无需使用任何免疫抑制剂,仅出现短暂静脉炎症和指尖溃疡等轻微并发症,且已完全康复。

该技术此前在猴和小鼠实验中展现出良好前景,但本次是首次人体成功案例。值得注意的是,去年中国曾报道通过自体干细胞培育胰岛细胞移植成功的案例,患者术后四天内98%时间血糖维持在安全范围。但本次基因编辑异体移植完全摆脱免疫抑制剂,尚属全球首次。

2023年6月,医生将相当于约150万个胰岛素分泌细胞的细胞注射到患者的腹部肌肉中。这些细胞群落是由患者自身的干细胞精心重新编程而来的。两个半月后,这位女士终生对注射胰岛素的依赖就此结束,彻底逆转了她长期难以控制的糖尿病。

1型糖尿病全球患者约160万人,若不依赖外源胰岛素,会引发糖尿病酮症酸中毒,导致脑水肿、肾衰竭甚至心脏骤停。目前胰岛细胞移植费用高达10万美元,但基因编辑技术的成功:

为糖尿病提供更安全、有效的治疗选择;

可应用于其他细胞类型移植,推动解决器官移植排斥问题;

显著降低长期医疗成本和并发症风险。

该研究已发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》,被学界评价为"细胞治疗领域的革命性进展"。研究团队表示,将继续扩大临床试验规模,进一步验证该疗法的安全性和普适性。

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