FDA批准上市！史上最貴的葯一次治療212.5萬美元 貴得讓人覺得投錯了胎
幾天前，美國FDA批准了一款新葯上市，逐漸吸引了世界各地媒體的關註：新藥物Zolgensma正式被批准上市，這種藥物能夠一次性治癒脊髓性肌肉萎縮症，但價格也十分高昂，一次治療需要花費212.5萬美元（約1469萬人民幣）。
這樣高昂的費用，無疑將Zolgensma變成了目前世界上最貴的藥物。一時間，人們議論紛紛。
或許是因為《我不是葯神》去年的熱映，國內網友們對Zolgensma的討論也集中在天價葯的研發和銷售困境上。
一部分人認為，這樣高昂的價格沒有幾個病人家庭承擔得起，付不起的患者家庭只能眼睜睜地看著孩子生病，富人卻能花錢買命。從這個意義上來說，葯企定價不合理。葯企應該通過降低葯價、讓更多患者能夠買得起、提高銷售量的方式來盈利。
但另一部分人認為，高昂的葯價背後是耗資巨大的研發成本，如果藥品上市後，葯企無法在專利期內賺回研發、製藥的成本並盈利的話，今後企業資助科學家研發新葯的動力就會降低，從長遠發展來看對所有人都是不利的。
所以，Zolgensma的定價真的有必要這麼貴嗎？
定價這麼貴，到底有幾個人能買得起？
專利保護期限結束前，有沒有任何方法能降低這種葯的價格？
要回答這些問題，或許可以仔細看看這212萬美元的天價葯，從研發到今天定價都經歷了什麼…
首先，需要明確的一點是，Zolgensma是針對脊髓性肌肉萎縮症研發的藥物。脊髓性肌肉萎縮症是一種遺傳性疾病，會導致嬰兒在出生後肌肉功能逐漸退化，發展嚴重後會導致嬰兒死亡或終身殘疾，需要終身依賴呼吸機支持來維持生命。
這種疾病是由基因缺陷引起的。患上這種疾病的個體，由於這種基因缺陷，無法產生一種運動神經元存活所必須的蛋白SMN。而Zolgensma這種藥物的治療方法，是用一種經過科學家們重新設計、改良過的病毒，彌補這個基因缺陷，從而使個體能夠重新產生SMN蛋白。
進入臨床試驗後，Zolgensma的療效對很多家庭來說，簡直像是奇蹟。
比如今年三歲半的小女孩Evelyn，就是參加臨床實驗的孩子之一。
剛剛出生後沒多久，她就被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症，如果不接受治療，可能只能活到15個月大。
看著疾病漸漸地讓Evelyn失去活力，從不能爬、不能翻身，到不能自主吞咽和呼吸，Evelyn的父母非常痛苦。
所幸這個時候他們接觸到了處於試驗階段的基因療法Zolgensma，在充分了解了治療的原理後，他們同意讓女兒試一試。
在接受了新藥物的治療後，不到兩個月，小Evelyn身上就出現了讓人驚喜的變化：她開始像正常孩子一樣長身體，能自己翻身，打滾，變得更有活力。
醫生相信，藥物已經對她起效了。
之後的三年里，父母帶著Evelyn定時回醫院檢查，她的身體狀況非常穩定，成長也很正常。
不再需要任何藥物或者醫療器械輔助。
她就像所有健康的3歲多的小女孩那樣，每天開開心心、蹦蹦跳跳，讓父母都差點忘了她是患上過脊髓性肌肉萎縮症的孩子。
和Evelyn一樣在醫院在臨床實驗階段，通過Zolgensma治癒了脊髓性肌肉萎縮症的孩子還有很多。
在諾華公開的報告中，第一期有總共15名，在出生後沒多久被確診為脊髓性肌肉萎縮症的嬰兒，參與了臨床實驗。參加時他們的平均年齡都小於6個月，其中四名已經開始需要呼吸機的輔助才能生存了。
在使用Zolgensma治療後，這些原本無法健康成長的嬰兒，像正常的孩子一樣開始長大。
11名嬰兒在注射藥物後三個月內，肌肉萎縮的癥狀開始得到明顯改善。
15名嬰兒都成功地避免和改善了原本可能產生的呼吸問題，不再需要永久性地依賴呼吸機的幫助。
截止到2019年3月8日最近一次隨訪，接受治療的這15名兒童都健康地活著。
（圖為通過Zolgensma治癒了脊髓性肌肉萎縮症的小男孩Madison）
所以，Zolgensma的成功研發意味著，患病的嬰兒極有可能僅僅通過一次性的治療，就能獲得永久性的康復。
FDA的局長也在公告中提到了這種藥物的有效性，認為這是用基因療法治療罕見病的又一個里程碑式的突破。
在有效性得到保障後，可以再來看看這種藥物的需求量。
脊椎性肌肉萎縮症，雖然對於大部分人來說聽起來很罕見，但按照美國相關機構的統計，大概每一萬名新生兒中，就有一個脊髓性肌肉萎縮症患者。如果不及時治療，有超過90%的患者會在一歲以前死亡或者留下終身殘疾。
從葯企的角度而言，這種藥物的銷售市場，雖然毫無疑問地會比針對一些常見疾病的藥品銷售市場小，但還是比一些舉世罕見的疾病的醫療市場大得多的。
這也意味著，這種藥物的需求量相對於一些極端罕見的疾病要高得多，葯企的銷售市場是有保障的。有醫生估計，Zolgensma的初期年銷售額有望超過26億美元。
或許，也正因它的有效性和良好的銷售前景，諾華集團才會在去年花費87億美金收購了研發出Zolgensma的生物科技公司AveXis，以此來獲得Zolgensma的生產和銷售權。
第三，值得注意的是，諾華公司目前對Zolgensma的定價，相比於之前治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物價格，並沒有高出太多。
是的，如果將212萬美元單純看作「一劑葯「的價格，毫無疑問是高得離譜的。
但如果將它看做「一種治癒手段」，和之前已有的一些治療方法相比，算不上最貴，甚至還要便宜很多。
這裡說的「之前的治療方法」，主要是指另一種藥物Spinraza。
Spinraza是一種在2016年被批准上市，目前已經有超過7500名患者使用的脊椎性肌肉萎縮症的藥物。
和Zolgensma的「一次見效」不同，Spinraza需要定期注射，治療期常常在5年以上。而第一年的藥費是75萬美元，之後每年的藥費為37.5萬美元，5年下來用藥費用至少是225萬美元。
從這個角度上來說，Zolgensma似乎要更划算。尤其是考慮到諾華目前推出的支付方案，允許患者家庭在5年內支付完212萬美元的藥費，這也就是說平均到每年，大概需要支付42.5萬美元，比起Spinraza總體更便宜。
在諾華官網宣布新葯上市的頁面，也有明確寫道，目前對於脊髓性肌肉萎縮症的治療方法，常常是將其當做慢性疾病，患者往往從出生後一直到10歲，都需要接受治療，治療費用超過400萬美元。所以與長期治療手段相比，Zolgensma預計更能節省醫療保健系統的支出。
另外，競爭對手Spinraza的發展情況，也能給Zolgensma這種藥物的銷售情況提供參考。
在2016年被批准上市後，Spinraza通過和醫保系統的合作，已經將藥物賣給了7500名患者。2018年的銷售總額達到了17億美元。
從葯企的角度，Spinraza的上市和銷售帶來了巨大的利潤；從患者的角度，比起完全沒有治療辦法，有治療辦法但卻很昂貴、需要通過醫療保險甚至借款的方式來獲得，似乎是一個更好的結果。
所以，對於總價格更低、治療辦法更加高效的Zolgensma，大眾或許還有關於它價格的種種爭議，金融市場卻十分看好它。
就在諾華公布了Zolgensma上市後，當天下午諾華的估價就上漲了近4%，顯示了市場對Zolgensma這種藥物的信心。（與此相對，銷售Spinraza的公司Biogen股價下跌了1%）
不過，普通大眾無法獨自支付天價葯的事實，葯企也是明白的。
對於普通的患病家庭而言，就算Zolgensma很有效，但如果沒錢、用不起，Zolgensma的存在對個體依然沒有意義，甚至還會讓人更加遺憾。
所以，諾華公司也表示，目前他們正在與超過15家保險公司，就患者購買Zolgensma的方式進行討論，爭取讓葯企的利益與患者的利益、醫療保險系統的利益，儘可能地保持統一。目前暫定的「5年分期付款」的辦法，也是一種降低個人和保險公司負擔的辦法。
另外，值得注意的是，開發出Zolgensma的生物科技公司AveXis，是一家一直致力於研發罕見遺傳病治療辦法的公司。在被諾華收購後，AveXis有了更充足的資金，擁有4個研發基地和1000多名高新技術員工，預計在2019年和2020年，還有兩個新的項目能進入臨床實驗階段。
所以，今後他們可能會研發出更多能夠治療罕見遺傳病的「奇葯」，但價格方面可能依然會非常貴…
在細細看了一番關於Zolgensma的定價過程和對比後，大家不難發現，從葯企的角度而言，Zolgensma的天價幾乎從一開始就註定了的：
如果沒有這樣的價格和銷售預期，葯企不會去收購這些研發藥物的醫療科技公司；
如果沒有葯企的資金支持，醫療科技公司不會有能力招募最好的科學家團隊，針對一些罕見疾病進行研發；
如果沒有優秀的科學家參與研發，這些看起來「和大多數人無關」的罕見病患者，或許面對的就不是「有葯治，但差錢買」的問題，而是根本無藥可救的絕境。
所以，對於所有患有罕見病的患者來說，無論是否有能力支付這樣的天價葯，有效的新藥物的出現，都不應該是一件壞事。
面對這樣無奈的現實，大眾也只能保持耐心和期待。
期望著隨著科研團隊繼續研究，能夠給更多患上曾經無葯可治、難治的疾病患者帶來治癒的希望；
期望著醫療保險系統和製藥公司的合作、醫保系統的完善，能夠讓更多患者有機會抓住這份希望；
最後隨著時間的推移，葯價能夠降低，今後無論是從技術上還是從資金上，普通人戰勝罕見病，都不再是一個無法完成的挑戰…
ref:
www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html
www.statnews.com/2019/05/24/hold-novartis-zolgensma-approval/
www.novartis.com/news/media-releases/avexis-announces-innovative-zolgensma-gene-therapy-access-programs-us-payers-and-families
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Nov_Sebastian：孤兒葯的研發需要充足的資金保障來維持 全世界真的需要有這樣的團隊背負起研發孤兒葯的責任 否則疑難雜症一得必死也太慘了
來份白斬二少蘸醬油：一劑就治癒而且沒有後遺症 很值了
草莓喵：好是好。。然而窮人真的最害怕是病死。 真的無能為力啊，能怎麼辦。。真的可悲
cmulf：美國的醫療開發仍然是最為先進的，但他們某種程度被醫藥集團和醫生團體的利益綁架了，在科學性上來說總體仍然是最可信賴的體系，但帶來的後果就是新葯過於昂貴。
水蜜桃可樂加冰：其實我覺得按照成本或者研發角度來想，這些錢真的能一次治好的話也不算貴。而且可以分期，相比較很多葯又貴又要長期服用還沒啥實質性效果要好的多吧
展堂點他點他：未來醫學發展會趨向於錢能買命，窮就……認命
南羽_yuyu：人類戰勝了單基因遺傳病，不值得慶祝嗎。
樹屋的小P：身為SMA患者，從小我就被告知這種病是不治之症，病情只會一天天惡化。現在終於有了治療葯，而且一下子有了兩種，真是不知道有多開心。就算還是買不起，就算對於成年患者來說治療效果可能並不太理想，但終歸是有了希望。感謝為抗擊罕見病不懈奮鬥的科學家們！
鬼枕睡夢：我在想，如果這種病在民眾中佔有率不高但價格個體難以負擔的情況下，是否可以讓願意的民眾為其買單？就如文章所說，即使是萬分之一的概率，平均開來每人也不到2000，只需一個人或許一輩子就只做這麼一次慈善，2000不多吧，相信願意付出的人不少，不強迫，和諧社會，應該不錯。
